Membrane Transporter/Ion Channel——CFTR(27)

(R)-BPO-27 是 BPO-27 的 R 型对映体，是一种有效的、具有口服活性的、ATP 竞争性的 CFTR 抑制剂，具有 IC₅₀ 的 4 nM。

(R)-Posenacaftor (R)-PTI-801) sodium 是 Posenacaftor 的 R 对映异构体。Posenacaftor (PTI-801) 是一种囊性纤维化跨膜调节蛋白 (CFTR) 调节剂，可纠正 CFTR 蛋白的折叠和运输。Posenacaftor 用于囊性纤维化 (CF) 的研究。

Ataluren (PTC124) 是可口服的 CFTR-G542X 无义等位基因抑制剂。

Bamocaftor (VX-659) 是囊性纤维化跨膜电导调节 (CFTR) 校正器，被设计用于恢复 F508del-CFTR 蛋白功能。Bamocaftor 可与 Tezacaftor 和 Ivacaftor 一起用于囊性纤维化研究。

BPO-27 racemate是有效的CFTR抑制剂，IC₅₀值为8 nM。

CFTR corrector 2是囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 的调节剂，来自专利US20140274933。

CFTR corrector 6 是有效的囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 增强剂。CFTR corrector 6 有潜力用于囊性纤维化 (CF) 和其他 CFTR 相关疾病的研究。

CFTR(inh)-172 是高效选择性的 CFTR 通道阻断剂; 在2分钟内可逆地抑制CFTR短路电流的 K_i 值为300 nM。

Elexacaftor (VX-445, Compound 1) 是一种囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 校正剂。Elexacaftor (VX-445, Compound 1) 促进CFTR的加工和转运，增加细胞表面CFTR的数量。

Glibenclamide (Glyburide) 是一种具有口服活性的 ATP 敏感的 K⁺ 通道 (K_ATP) 抑制剂，可用于糖尿病和肥胖的研究。Glibenclamide 抑制 P-glycoprotein。Glibenclamide 直接结合并阻断K_ATP 的 SUR1 亚基并抑制囊性纤维化跨膜传导调节蛋白 (CFTR)。Glibenclamid 通过诱导膜离子通透性干扰线粒体生物能。Glibenclamid 可诱导自噬。

GLPG1837 是一种有效的，可逆的 CFTR 增强剂，对 CFTR 的 突变体 F508del 和 G551D 的 EC₅₀ 值分别为 3 nM 和 339 nM。

GLPG2451 是一种囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 的增强剂，有效增强低温挽救的 F508del CFTR，EC₅₀ 为 11.1 nM。

GlyH-101是可渗透入细胞的CFTR阻断剂，Ki为1.4 uM。

Icenticaftor (QBW251) 是一种具有口服活性 CFTR 通道增强剂，F508del 和 G551D CFTR 的 EC₅₀ 分别为 79 nM 和 497 nM。Icenticaftor 可用于慢性阻塞性肺疾病 (COPD) 和囊性纤维化研究。

IOWH-032是CFTR抑制剂，在T84和CHO-CFTR细胞实验中IC50为1.01 uM。

Ivacaftor (VX-770) 是一种有效可口服的 CFTR 增效剂，靶向G551D-CFTR和F508del-CFTR的EC₅₀分别为100 nM 和 25 nM。

Ivacaftor hydrate (VX-770 hydrate) 是一种可口服的 CFTR 增强剂，可用于囊性纤维化的研究。

KM11060 是 F508 缺失-囊性纤维化跨膜电导调节剂 (F508del-CFTR) 转运缺陷的校正剂。 KM11060 可用于 F508del-CFTR 加工缺陷的研究和囊性纤维化治疗剂的开发。