AT-007 是一种口服活性的,是半乳糖血症的中枢神经系统 (CNS) 渗透性醛糖还原酶抑制剂, 其 IC50 值为 100 pM。在 GALT 缺失大鼠中,AT-007 降低了有毒的半乳糖醇水平并预防了疾病并发症。
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